크리스탈지노믹스는 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다고 11일 밝혔다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase)의 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class)의 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등이 가능하게 되었다.

급성골수성백혈병은 골수에서 발생해 혈액 및 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하는 양상을 보이는 빠르게 진행되는 혈액암의 일종이다.

American Cancer Society(미국 암학회)에 따르면 2020년 미국에서만 1만9940여명이 급성골수성백혈병을 진단받고 1만 1180여명이 이로 인해 사망하는 것으로 추정하고 있다. 급성골수성백혈병 치료제 시장은 주요 7개국 기준으로 2024년에는 9억5000만달러(약 1조 500억원) 규모가 전망된다.

크리스탈지노믹스는 표적항암치료제 아이발티노스타트를 활용하여 단독 또는 병용치료 요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고 치료적 활용도를 높이려는 다양한 임상개발 계획을 세워 추진하고 있다.

우선 췌장암 환자를 대상으로 미국 임상시험을 진행하며, 순차적으로 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제와의 병용 투여요법으로 임상 1/2상시험을 진행할 예정이다.

이미 미국 FDA로부터 췌장암과 간암에 대하여 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “아이발티노스타트를 다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고 신약(Best-in-class)으로 미국 중심으로 개발하겠다”고 말했다.