식품의약품안전처가 희귀의약품인 사노피의 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)’를 29일 허가했다.

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍되어 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병증이 나타나는 질환이다. 

‘넥스비아자임주’는 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기(long term) 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제다.

이 약은 기존 폼페병 치료제인 사노피-아벤티스코리아의 유전자재조합 효소제제 마이오자임(알글루코시다제알파) 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품이다.

식약처는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.