한국노바티스는 28일, 만성골수성백혈병 치료제 셈블릭스(성분명: 애시미닙)가 식품의약품안전처로부터 이전 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(Tyrosine kinase inhibitor, TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 (Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia, Ph+CML) 성인 환자 치료제로 지난 9일 허가를 받았다고 밝혔다.
셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합해 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전의 약물이다.
이번 허가는 최소 두가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 임상연구를 근거로 이루어졌다.
연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선한 것으로 나타났으며(25% vs. 13% [P=0.029]), 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시켰다.
지난 6월 유럽혈액학회(European Hematology Association)에서 발표된 ASCEMBL 임상 장기 추적 연구에서도 셈블릭스는 장기간 투여에서도 일관된 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인했다. 연구 결과, 셈블릭스 투여군의 96주차 MMR 비율은 대조군 대비 2배 이상으로 나타났으며(37.6% vs. 15.8% [P=0.001]), 셈블릭스 투여군에서 MMR을 최소 72주간 유지할 확률은 96.7%로 나타나 장기 효과까지 확인했다(95% CI, 87.4%–99.2%).
셈블릭스 1상 임상 연구를 주도한 을지대학교병원(의정부, 강남, 대전) 혈액내과 김동욱 교수는 “만성골수성백혈병 환자들은 평생 표적항암제를 복용해야 하는 만큼 경제적 부담이나 장기간 복용에 따른 부작용, 내성 발생 등의 어려움을 겪고 있는 만큼 이를 극복한 치료제의 개발이 매우 중요한 과제였다”며, “4세대 표적항암제인 셈블릭스는 임상 연구를 통해 기존 표적항암제 대비 높은 주요유전자반응 달성 및 장기 지속 효과 등 임상적 유용성과 부작용이 비교적 적은 안전성까지 확인한 만큼 기존 환자와 의료진들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있는 치료제가 될 것이다. 이번 셈블릭스의 허가가 국내의 만성골수성백혈병 치료 영역의 다음 장을 열어줄 것으로 기대되고 있다”고 전했다.