국가임상시험지원재단은 오는 17일 「의약품 개발을 위한 실제임상근거(Real-World Evidence) 활용」 심포지엄을 개최한다고 밝혔다.

RWE/RWD는 이미 임상시험 대상자 모집이 어려운 희귀질환 치료제 개발 등에 의약품 유효성 판단 근거로 활용되고 있으며, 국내외 의약품 적응증 확대 및 시판 후 안전성·경제성 평가 등에도 활용되고 있다.

또한 현재 국내에서 대안적 임상시험 방식으로 시행 중인 비교임상의 대조백신 확보와 같은 결정적 난관도 피할 수 있어, RWE/RWD 활용은 임상시험 방식의 혁신을 주도할 수 있을 것으로 기대된다.

이번 심포지엄에서는 신광희 교수(경북대학교 약학대학)의 사회로 RWE/RWD 관련 각계 전문가들이 RWE를 활용한 의약품의 유효성 확증 및 의약품 개발, 데이터소스의 조건 및 과학적 연구설계 등에 대한 의견을 나누게 된다.

연구책임자인 김태은 건국대학교병원 임상약리학과 교수는 연구에 대한 소개와 함께 RWE를 통해 의약품의 유효성을 검증하고 허가자료로 활용하고자 하는 각국의 움직임을 소개한다.

‘RWD에 기반한 유효성 평가와 의약품 개발현황’(신주영 성균관대 약학대학 교수) 발표에서는 RWE를 바탕으로 유효성을 입증하여 적응증 추가 또는 허가를 획득한 사례를 공유한다.

‘COVID19 치료제 개발 임상시험에서 외부대조군 활용 가능성’(김민걸 전북대학교 의과대학 교수·임상시험센터장·임상약리센터장) 발표에서는 임상시험 대조군으로서 RWE를 활용하기 위한 방법론을 제시하고 그 타당성에 대해 발표한다.

’RWD/RWE를 활용한 의약품 개발 연구‘(박상인 강원대학교 의과대학 교수) 발표에서는 RWD/RWE를 의약품 개발에 활용하기 위하여 갖춰야 할 데이터의 요건과 연구 디자인 등에 대해 발표한다.

이어서 관련 전문가 6인이 참여하는 패널토론을 통해 RWE 임상시험의 백신 개발 활용 가능성 및 국내 도입 전략을 토론한다. 특히 이번 심포지엄에는 임상 연구, 의약품 개발 외에도 정책·법률 등 다양한 분야의 전문가가 함께 참여하여 과학적, 윤리적, 법·제도적 관점에서 심도 있는 논의를 할 예정이다.

배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 “미국 FDA와 유럽 EMA는 임상2상의 임상적 유용성 판단을 위해 미국과 유럽의 환자 RWD로부터 도출된 치료이력 대조군과 신약후보물질 단일군 임상시험 효과를 간접 비교하는 방식으로 유효성 입증을 허용한 사례가 있으나, 신약 개발보다는 기존 의약품의 적응증 확대 결정 자료로 활용한 사례가 많았다”며, “이번 심포지엄이 향후 한국의 신약 개발에 다양한 혁신적 임상시험 방식이 적용되는데 마중물이 되기를 바란다”고 밝혔다.