GC녹십자셀은 ‘메소텔린 특이적인 키메라 항원 수용체 및 이를 발현하는 T세포’에 대한 국내특허 등록을 완료했다고 9일 밝혔다.
특허 등록된 CAR(키메라 항원 수용체)-T치료제는 고형암에서 과발현되는 메소텔린을 타깃하는 수용체로 동소이식 췌장암 마우스모델(Orthotopic Pancreatic Cancer Model)에서 완전관해(CR)라는 획기적인 효과를 보였고, 항암 활성이 8주 이상 유지되어 스티브 잡스도 어쩔 수 없었던 난치성 질환인 췌장암 환자들에게 완치 가능성의 희망을 보였다.
특허 등록된 CAR-T는 항암효과와 지속성이 뛰어난 반면 종양 표적 외 독성(On- target Off-tumor toxicity)은 발견되지 않아, CAR-T의 심각한 부작용 중 하나인 정상세포를 공격하지 않는 것으로 확인되었다. 또한 임상에 적용 가능한 치료용량범위(Therapeutic window)도 확인하여 빠르게 임상시험 적용이 가능하다.
메소텔린(Mesothelin)은 최근 고형암 타깃 CAR-T분야에서 각광받는 암 항원으로 중피종 85~90%, 췌장암 80~85%, 난소암 및 폐암 60~65% 발현율을 나타내는 것으로 알려져 있다. 특히, 고형암은 종양미세환경(tumor microenvironment)에 의해 T세포의 침투율이 낮고 침투한 T세포도 면역기능 활성이 억제되는 등 충분한 항암효과를 내기 어렵다. 실제로 현재까지 허가된 치료제가 혈액암에 한정되어 있고, 진행중인 연구도 고형암 분야의 성과가 아직 미진하여 많은 미충족 수요(Unmet Needs)가 있다.
이득주 GC녹십자셀 대표는 “이번에 특허 등록한 CAR-T치료제는 현재 GC녹십자셀에서 개발중인 고형암 타깃 CAR-T 중 가장 우수한 효능을 보여, 미국 임상시험 진입을 추진하고 있는 후보물질이다. 특허협력조약(PCT)에 의한 국제특허출원도 되어있어 조만간 미국 등에 해외 특허 등록을 목표로 하고 있다. 이번 특허를 통해 미국내 CAR-T 임상시험 진입을 위한 또 하나의 스텝이 완성된 셈이다.
GC녹십자셀은 이미 고형암 타깃 CAR-T치료제의 플랫폼 기술을 확보했고, 다수의 CAR 구조(structure)에 대한 연구개발 성과를 지속적으로 발표할 계획이다”고 말했다.
GC녹십자셀은 지난해 3월 췌장암 CAR-T치료제 비임상시험에서 암세포 100% 사멸이라는 획기적인 결과를 발표했고, 작년 설립한 미국 현지법인 노바셀(Novacel Inc.)을 통해 미국내 임상 진입을 위한 연구개발에 박차를 가하고 있다.
그 외에도 국내 최고 수준의 세포치료제 전문 GMP를 활용하여 세포치료제 전문 위탁개발생산(CDMO)사업을 활발히 추진하고 있다.