메드팩토는 29일 전이성 위선암 치료 목적인 백토서팁과 파클리탁셀의 병용요법에 대해 미국 FDA로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 밝혔다.
이번 FDA 희귀의약품지정으로 메드팩토는 임상시험 보조금 지원 및 세금감면, 판매허가 심사비용 면제 등의 혜택을 받게 되며, 품목허가 승인 시 7년간의 미국 시장을 독점할 수 있다.
이에 따라, 메드팩토는 백토서팁과 파클리탁셀의 병용요법에 대한 상용화에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. 현재 메드팩토는 백토서팁과 파클리탁셀 병용투여에 대한 임상2a상을 진행중이다.
백토서팁은 면역항암제의 치료효과를 저해하는 형질전환증식인자 TGF-β의 신호 전달을 억제하는 신약후보물질이다. 특히, 백토서팁은 면역세포가 암세포를 공격할 수 있도록 종양미세환경을 조절하는 역할을 하며, 암 줄기세포 생성 및 종양의 혈관 생성을 억제해 항암제의 내성 문제를 해결하고 암세포의 사멸을 유도해 단독사용 및 병용요법에서 우수한 치료효과를 보이고 있다.
최근 메드팩토는 유럽종양학회(ESMO)에서 백토서팁과 파클리탁셀 병용요법에 대한 1b상 초기 결과를 공유하며 안전성을 입증한 바 있다.
현재 위암 환자에게 처방되는 파클리탁셀 단독투여시 무진행생존기간(PFS)이 2.9개월로, 사이람자와 병용투여 시 4.4개월로 개선효과를 보였으나 차세대 치료제는 꾸준히 요구되고 있는 상황이다. 메드팩토는 1b상 초기결과에서 백토서팁과 파클리탁셀 병용요법 PFS 중앙값이 5.5개월을 기록하는 등 유의미한 데이터를 확보했다.
메드팩토 관계자는 “안전성과 예비 효과 탐색 목적인 1b상에서 고무적인 무진행생존율을 기록하는 등 현재 2a상도 순조롭게 진행중”이라며, “이번 희귀의약품지정에 따라 백토서팁의 시장가치가 높아질 것으로 기대된다”고 덧붙였다.
미국 식품의약국(FDA)은 미국 내 환자가 20만명 이하일 경우 희귀질환으로 정의하고 있다. 위암은 미국 내에서 희귀질환으로 암 중에서도 상대적으로 치료옵션이 제한적인 질병으로 구분된다.
한편, ‘백토서팁’은 2008~2013년까지 교육과학기술부의 지원을 받아 이화여대에서 발굴한 신약후보물질로, 메드팩토가 국가항암신약개발사업단(국립암센터 주관, 보건복지부 지정)과 공동으로 임상1상을 수행한 바 있다.