현재 근거와 비용효과성이 불충분한 세포치료제의 잠재력은 얼마나 되고, 어떻게 개발돼야 할지에 대해 논의하는 자리가 마련됐다.
건강보험심사평가원은 2일 서울 임피리얼팰리스에서 열린 한국보건행정학회 후기학술대회에서 ‘미래의 위험과 새로운 가치영역, 그리고 의사결정’을 주제로 다양한 논의를 펼쳤다.
‘보건의료 미래의 위험과 기회’를 주제로 발표한 심평원 심사평가연구소 허윤정 소장에 따르면 현재 의료 분야는 정보통신 발전, 신약개발, 제도 발전, 의료기기 발전, 기술적 발달 등 다양한 발전이 미래 의료에 요구되고 있다.
특히 현재는 건강보험 급여화의 기준이 의료행위, 의약품, 의료기기 등 급여가능 영역에 대한 검토, 급여방안에 대한 검증과 근거로 급여화가 추진되고 있다. 그러나 미래 보건의료 정책 환경은 건강보험, 의료급여 등 재정부담 급증에 대비한 지속 가능성 확보, 우수한 의료기술과 환자중심의 의료서비스를 제공하는 질적 수준 향상, 양극화, 의료빈곤에 대응하고 보편적인 건강권을 누릴 수 있도록 접근성과 형평성 확보 등 보건의료의 다양한 가치충돌이 발생한다. 따라서 “미래에 급여화에 있어서 우선순위 가치, 급여확대 이외의 제3의 길 등에 대해 고민해봐야 한다”고 제안했다.
심평원 자원정책연구팀 김동환 부연구위원은 ‘미래 위험과 편익의 평가’에 대해 ‘호흡기감염병과 음압격리병실 평가를 중심으로’ 발표했다.
2000년 이후 잇따른 신종 호흡기 감염병 발생에 따라 호흡기 감염병 위험에 대한 대응으로 음압격리병실 설치에 대한 경제성이 있는가에 부딪힌다.
이에 대해 미래의 위험과 편익평가 방향으로 “주제에 대한 다학제적 접근이 돼야 한다”며 “이는 보건의료분야에 국한하지 않는 사회현상을 이해하는 접근과 다학제간 융합 연구를 통해 미래의 위험과 편익 추정의 시도가 있다”고 전했다. 또한 가치평가방법에 대한 접근방향으로는 “내재가치 추정 불확실성의 가치고려와 확정적 평가가 어려울 때, 유연성의 가치를 고려해야 한다”고 제안했다.
이어 심평원 의약기술연구팀 김동숙 팀장은 새로운 의료기술의 잠재적 가치와 의사결정(세포치료제 사례를 중심으로)에 대해 발표했다.
바이오의약품은 사람이나 다른 생물체에서 유래된 의약품이다. 이는 생명공학기술 발달로 증가추세에 있으며, ‘18년 11월 기준으로 국내 382개가 등재돼 있다.
바이오의약품은 3세대 바이오의약품인 줄기세포치료제 등으로 진화하고 있으며, 이는 여러 종류의 신체 조직으로 분화할 수 있는 능력을 가진 미분화세포로 난치병 치료에 활용된다.
또한 “현재 의약품 시장은 합성의약품은 특허만료, R&D 생산성 저하로 시장이 축소되고 있는 반면, 바이오의약품 비중은 증가하고 있다”며 “국내 바이오의약품은 2014년 기준 2조 36억 원으로 수출금액은 10억 41백만 달러에 달한다”고 전했다.
이러한 바이오의약품 중 최근 이슈가 되고 있는 세포치료제는 살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양 및 증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품을 말한다. 다만, 의료기관 내에서 의사가 자가 또는 동종세포를 당해 수술이나 처치 과정에서 안전성에 문제가 없는 최소한의 조작(생물학적 특성이 유지되는 범위 내에서의 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등)만을 하는 경우는 제외된다.
한편, 세포 종류에 따른 분류로는 조직 세포치료제, 면역 세포치료제, 줄기세포치료제로 나뉘며, 줄기세포는 배아줄기세포, 성체줄기세포, 역분화 유도 줄기세포로 분류된다.
이러한 세포치료제 제조의 특성은 자가세포치료제의 경우 한 환자당 1 Batch 생산으로 비효율적이며, 세포의 유효기한, 무균공정, 밸리데이션 항목의 다양성, release 시마다 전 항목 QC 등을 해야 하는 것이 특징이다.
또한 국내 바이오의약품 약가 결정은 신약의 경우 경제성평가와 약가 협상을 거쳐 등재되며, 바이오시밀러는 오리지널 의약품의 70%(최대 80%)로 산정한다. 바이오베터는 70~84%(개발목표제품의 100%~120% 수준)로 산정한다.
그렇다면 이러한 바이오의약품의 현재 이슈는 무엇일까.
우선 근거자료가 불충분하다는 점이다. 우선 대체약제 선정 문제가 있다. ▲세포치료제는 임상시험 시 맹검이 어려워 단일군 시험 또는 무처치 대조군과 비교임상시험이 이뤄지는 점 ▲세포의 배치 규모가 매우 적어, 임상시험 환자수가 적어짐에 따라 효과가 낮게 나타난다는 점 ▲장기간 임상시험 자료 부족으로 비용효과성 입증이 어렵다는 점 ▲한국이 세계줄기세포 치료제 개발을 주도하고 있어서 외국의 사례가 불충분하다는 점을 들었다.
또한 비용면에 있어서는 비용 효과성 입증이 어렵다는 문제가 있다. 대규모 규격화 가능성이 희박하고 소규모 생산 방식이다 보니 높은 제조비용이 문제가 되고 있는 것.
그러나 또 다른 이슈는 잠재적 가치가 있다는 점이다. “수출 및 글로벌 임상의 가능성, 복잡도 수준, 현재 시점에서 근거의 불충분에도 불구하고 연구개발에 자원 투입이 필요하며 잠재적 편익 증진 가능성이 있다”며 “ 과학적으로 효과가 명백히 입증되지 않지만, 퇴행성 질환이나 외상으로 인한 질병을 치료할 수 있는 재생 가능성”을 제시했다.
이러한 근거 및 재정의 불확실성 해결방안으로 ‘Managed Entry Agreement'를 제시하며, “근거의 불확실성 문제, 재정의 불확실성 문제, 재정부담 최소화, 환자의 접근성 향상, 제약회사와 보험자간 협약을 통해 위험을 분담하는 방안을 잘 활용해야 한다”고 전했다.
결론적으로 난치성 질환 치료 등 잠재력이 있는 분야에 대한 개발 필요성에는 공감하며, 바이오의약품 중 하나의 세포 치료기술은 퇴행성 질환을 근본적으로 치료할 있다는 점에서 미래 잠재력이 기대되고 있다. 그러나 문제는 현재 효과의 근거가 불확실성이 매우 큰 상태라는 것.
이에 영국, 네덜란드의 사례를 들며 “영국 NICE는 2016년 3월 재생의료 및 세포치료제에 대해서 기존의 의료기술평가 툴을 그대로 적용가능하다고 발표했다”며 “환자에게 미칠 이익이 잠재적일 경우 혁신적인 방안이 필요하다”고 제언했다.
이어진 토론에서 배은영 교수(경상대학교)는 “수출, 글로벌 임상의 증가 등은 세포치료제의 잠재적 가치일수 있겠지만 건강보험에서 바라봤을 때는 치료성적을 개선할 수 있는지가 그 약의 가치일 것”이라면서, “세포치료제의 잠재적 가치는 효과 관련 불확실성을 개선해야 하고, 현재는 불확실성 있어도 개선 가능성 함께 고려해야 한다”고 제안했다.
