머크는 CRISPR를 더욱 효율적이고 유연하며 특이적으로 작용하도록 개선함으로써, 신약 개발 및 신규 치료법 연구를 가속화할 수 있는 새로운 유전자 교정 도구로서 발전시켰다.
‘Proxy-CRISPR’로 불리는 해당 신기술은 이전에는 도달할 수 없었던 게놈 부분에 CRISPR의 접근을 가능케 한다. 박테리아에서 발견되는 본연의CRISPR시스템은 고도의 재조작 없이는 인간 세포에서 작동할 수 없다. 그러나 Proxy-CRISPR는 자연계 CRISPR 단백질의 수고로운 재조작 과정 없이 활용될 수 있도록 개선된, 신속하고 간편한 유전자 조작 방법이다.
머크는 해당 Proxy-CRISPR 기술에 관하여 여러 개의 특허 출원을 한 상태이며, 이는 지난 2012년부터 회사가 출원한 CRISPR관련 여러 특허 출원 사례의 일부이다.
머크 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라는 “더욱 융통성 있고 사용하기 쉬운 유전자 교정 기술 덕분에 기초연구, 바이오 프로세싱, 신규 치료법 연구 분야에 더 큰 가능성이 열리게 되었다”라며 “유전자 교정 기술의 리더로서, 머크의 신기술은 유전자 교정 분야가 당면한 과제를 해결하려는 머크사의 강력한 의지를 잘 보여주는 하나의 사례이며, 우리는 지속적으로 CRISPR연구를 우리의 우선순위로 삼을 것”이라고 전했다.
‘포유류 유전자 조작을 위하여 Proxy-CRISPR를 통한 다양한CRISPR-Cas시스템의 특이적인 활성화 (Targeted Activation of Diverse CRISPR-Cas Systems for Mammalian Genome Editing via Proximal CRISPR Targeting)’의 제목으로, Proxy-CRISPR에 관한 머크의 연구결과가 네이처 커뮤니케이션즈 2017년 4월 7일 판에 게재되었다. 해당 논문은 Proxy-CRISPR가 DNA 상의 유전자 교정 목표 부위를 오픈시켜 보다 효율적이고 유연하며 특이적으로CRISPR가 작용하도록 하는 메커니즘을 설명하고 있다.
CRISPR 유전자 교정 기술은 제한적이거나 치료법이 없는 만성 질환 및 암 등 오늘날 우리가 처한 가장 힘겨운 의학적 난제에 대한 가장 진보적인 연구 방법이다. 암과 관련된 유전자의 규명부터 시각 장애를 일으키는 돌연변이를 되돌리는 등 CRISPR의 응용분야는 매우 다양하다. CRISPR는 Cas9라고 불리는 효소를 사용하여 DNA를 절단함으로써 유전자 교정을 가능케 하지만, DNA 상의 목표 부위에 대한 접근 능력은 일부 제한적이었다. 이 한계점 때문에 머크가 Proxy-CRISPR에 초점을 맞추게 된 것.
머크는 유전자 교정 분야에서 14년의 역사를 가지고 있으며, 유전자 교정을 위한 맞춤형 생체 분자들(TargeTron과Zinc Finger Nucleases)을 전세계에 제공한 첫 번째 기업이다. 머크는 또한 최초로 인간 전체 게놈을 대상으로 하는 CRISPR 라이브러리를 개발하여 연구자들이 보다 효율적으로 신약 개발 및 질병 치료법 개발을 가속화 할 수 있도록 지원하였다. 머크는 또한 유전자 및 세포 기반의 치료법 개발을 지원하고 있으며, 바이러스 벡터 시스템도 생산하고 있다. 더불어, 2016년 머크는 유전자 교정 기술에 대한 전담 팀을 구성하고 적극적인 투자를 진행함으로써 해당 분야에 대한 의지를 더욱 공고히 하고 있다.
Poxy-CRISPR은 머크의 기존 CRISPR응용기술에 대한 후속 연구 중 하나이며, 2017년 하반기에는 추가 유전자 교정 도구로서 Cas 및 Cas와 유사한 단백질들도 출시할 예정이다.
머크의 CRISPR를 이용한 후생유전학적 활성화제 (CRISPR Epigenetic Activator, p300-Cas9)은 후생유전학 및 관련 질병 연구에 대한 기여도가 인정되어, 싸이언티스트 지의 2015년 10대 혁신과학기술 중 하나로 선정된바 있다.